El comité de la FDA recomienda la aprobación acelerada de Tofersen

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) celebró una reunión virtual del Comité Asesor de Medicamentos del Sistema Nervioso Central y Periférico el 22 de marzo de 2023 para revisar los datos que respaldan la Solicitud de Nuevo Medicamento de tofersen. Biogen busca la aprobación de tofersen a través del Programa de Aprobación Acelerada de la FDA.

Tofersen es un oligonucleótido antisentido (ASO) que se está evaluando como tratamiento para SOD1-ALS, que es una forma genética rara de la enfermedad que afecta a aproximadamente 330 personas en los Estados Unidos. Si bien hay medicamentos aprobados para la ELA en general, no hay tratamientos disponibles que se dirijan a una mutación genética asociada con la ELA. Se cree que aproximadamente del 5 al 10 por ciento de las personas con ELA tienen una forma genética de la enfermedad; sin embargo, es posible que no tengan antecedentes familiares conocidos de la enfermedad.

El Comité Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA votó 9-0 que una reducción en la concentración de luz de neurofilamento plasmático (NfL) es "razonablemente probable" para predecir el beneficio clínico de tofersen para el tratamiento de pacientes con SOD1-ALS. En una segunda pregunta, el comité votó 5-3 (con una abstención) que los datos clínicos que rodean al tofersen no brindan "evidencia convincente" de la efectividad del tofersen en el tratamiento de pacientes con SOD1-ALS. Estos votos respaldan la aprobación de tofersen por parte de la FDA bajo la vía de aprobación acelerada.

Se espera una decisión para el 25 de abril de 2023.